Terapija koja se donedavno smatrala naučnom fantastikom uspjela je preokrenuti agresivne i neizlječive oblike raka krvi kod nekih pacijenata, izvijestili su ljekari.

Ovaj pionirski tretman uključuje precizno uređivanje DNK u bijelim krvnim ćelijama kako bi se one transformirale u "živi lijek" koji se bori protiv raka, piše BBC.

Prva djevojčica liječena ovom metodom još 2022. godine i danas je bez znakova bolesti te sada planira postati naučnica specijalizirana za rak.

U međuvremenu je liječeno još osmero djece i dvije odrasle osobe T-ćelijskom akutnom limfoblastičnom leukemijom, a gotovo dvije trećine (64 posto) pacijenata postiglo je remisiju.

Za sve njih kemoterapija i transplantacije koštane srži nisu uspjele, a jedina preostala opcija bila je palijativna njega.

- Stvarno sam mislila da ću umrijeti i da neću moći odrasti i raditi sve stvari koje svako dijete zaslužuje raditi - kaže danas 16-godišnja Alyssa Tapley iz Leicestera.

Ona je bila prva osoba na svijetu koja je primila revolucionarni tretman u bolnici Great Ormond Street.

Terapija je prije tri godine zahtijevala uništavanje njenog starog imunološkog sistema i stvaranje novog.

Provela je četiri mjeseca u bolnici, izolirana čak i od brata zbog rizika od infekcije.

Danas je njen rak neprimjetan i potrebni su joj samo godišnji pregledi.

Alyssa polaže ispite, učestvuje u programu Duke of Edinburgh Award, razmišlja o satovima vožnje i planira budućnost.

- Razmišljam o stažiranju u biomedicinskim naukama i nadam se da ću jednog dana također raditi u istraživanju raka krvi - rekla je.

Tim sa University College London (UCL) i bolnice Great Ormond Street koristio je tehnologiju nazvanu uređivanje baza.

Baze - adenin (A), citozin (C), gvanin (G) i timin (T) - gradivni su blokovi našeg genetskog koda.

Kao što slova abecede tvore riječi, tako milijarde baza u našoj DNK čine priručnik s uputama za naše tijelo.

Uređivanje baza omogućuje naučnicima da se približe preciznom dijelu genetskog koda i zatim izmijene molekularnu strukturu samo jedne baze, pretvarajući je u drugu i time prepisujući genetske upute.

U ovom obliku leukemije, T-ćelije, koje bi trebale biti čuvari tijela, rastu nekontrolirano.

Istraživači su željeli iskoristiti prirodnu moć zdravih T-ćelija da traže i uništavaju prijetnje te ih okrenuti protiv kancerogenih T-ćelija.

Počeli su sa zdravim T-ćelijama donora i modificirali ih u nekoliko koraka.

Prvo su onesposobili mehanizam ciljanja T-ćelija kako ne bi napale tijelo pacijenta. Zatim su uklonili hemijsku oznaku (CD7) koja se nalazi na svim T-ćelijama kako bi spriječili da se terapijske ćelije međusobno unište.

Treći korak bio je "plašt nevidljivosti" koji je spriječio da ćelije budu ubijene kemoterapijom.

Konačno, uputili su modificirane T-ćelije da traže i unište sve što ima oznaku CD7 - što uključuje sve kancerogene i preostale zdrave T-ćelije u tijelu.

Studija, objavljena u časopisu New England Journal of Medicine, prikazuje rezultate prvih 11 pacijenata.

Devet ih je postiglo duboku remisiju, što im je omogućilo transplantaciju koštane srži kako bi obnovili imunološki sistem.

Sedam ih je i dalje bez bolesti, u razdoblju od tri mjeseca do tri godine nakon tretmana.

- Prije nekoliko godina, ovo bi bila naučna fantastika - kaže profesor Waseem Qasim s UCL-a i dodaje:

- To je dubok, intenzivan tretman, vrlo je zahtjevan za pacijente, ali kada djeluje, djeluje vrlo dobro.

Jedan od najvećih rizika su infekcije dok je imunološki sistem uništen.

U dva slučaja, rak je izgubio svoje CD7 oznake, što mu je omogućilo da se sakrije od tretmana i vrati.

- S obzirom na to koliko je agresivan ovaj specifični oblik leukemije, ovo su prilično upečatljivi klinički rezultati, i očito sam vrlo sretan što smo uspjeli ponuditi nadu pacijentima koji su je inače izgubili - rekao je dr. Robert Chiesa iz bolnice Great Ormond Street.