Naime, doza tog lijeka pacijente će koštati tri i po miliona dolara, što ga u osnovi čini trenutno najskupljim lijekom u svijetu, piše Science Alter. 

Njegova je cijena na prvi pogled zapanjujuća, ali nedavna analiza isplativosti lijeka sugerira da je to relativno poštena cijena za ono što liječenje postiže, barem u SAD-u.

Genska terapija za hemofiliju B

Lijek se zove Hemgenix i predstavlja gensku terapiju za hemofiliju B, rijetku genetsku bolest koja uzrokuje smanjeno zgrušavanje krvi.

Najozbiljniji simptomi uključuju spontane i ponovljene epizode krvarenja koje je teško zaustaviti.

Hemofilija B obično je češća kod muškaraca nego kod žena.

Procjene pokazuju da gotovo 8.000 muškaraca u SAD-u trenutno pati od te bolesti, iako je tačan podatak teško pronaći.

Glavni lijek koji se trenutno koristi za liječenje hemofilije B u SAD-u daje pacijentima prijeko potreban faktor zgrušavanja, ali njegovi doživotni troškovi liječenja su visoki.

Kod onih s teškim simptomima potreban je rutinski i skupi režim liječenja, čija učinkovitost vremenom može početi slabiti.

Naučnici procjenjuju da je životni trošak za svakog pacijenta s umjerenom do teškom hemofilijom B oko 21 do 23 miliona dolara.

Troškovi liječenja u Ujedinjenom Kraljevstvu jeftiniji su nego u SAD-u, ili drugdje u Evropi, ali još uvijek iznose desetine miliona dolara po pacijentu tokom njihovog života.

Hemgenix je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi po nižoj cijeni.

Proizvod se prenosi u tijelo putem vektora baziranog na virusima, koji je projektiran za isporuku DNK ciljanim ćelijama u jetri.

Tu genetsku informaciju zatim repliciraju ćelije, šireći upute za proizvodnju proteina zgrušavanja, poznatog kao faktor IX.

Dvije studije dosad su ispitale učinkovitost i sigurnost Hemgenixa.

U jednoj studiji među 54 sudionika s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B, naučnici su otkrili povećane nivoe aktivnosti faktora IX, smanjujući potrebu za inače dostupnim zamjenskim terapijama.

Nakon primanja genske terapije stopa po kojoj su pacijenti razvili nekontrolirana krvarenja pala je za više od 50 posto u poređenju s osnovnom stopom.

Koje su nuspojave

Nuspojave uzimanja Hemgnixa uključuju glavobolje, simptome slične gripi i povišenje enzima u jetri, a sve bi to ljekari trebali pomno pratiti.

- Genska terapija za hemofiliju na pomolu je već više od dva desetljeća. Unatoč napretku u liječenju hemofilije, prevencija i liječenje epizoda krvarenja može nepovoljno utjecati na kvalitetu života pojedinaca. Današnje odobrenje pruža novu mogućnost liječenja za pacijente s hemofilijom B i predstavlja važan napredak u razvoju inovativnih terapija za one koji imaju velik teret bolesti povezanih s ovim oblikom hemofilije - napominje Peter Marks, direktor Centra za procjenu i istraživanje bioloških lijekova u FDA.

No i dalje nije jasno je Hemgenix lijek za hemofiliju B, iako su početni rezultati obećavajući.

Za ozbiljne, ali rijetke poremećaje poput hemofilije B, FDA ima posebnu oznaku za poticanje medicinskih istraživanja.

Hemgenix je, primjera radi, klasificiran kao "lijek siroče" jer će liječiti samo mali broj pacijenata.

Proizvođač Hemgenixa CSL Behring zbog navedene klasifikacije ima ekskluzivna prava na tržište SAD-a sljedećih sedam godina.

Ostaje da se vidi koliko će proizvođači lijekova moći naplaćivati za Hemgenix u drugim dijelovima svijeta.